El copia y pega genético

“El copia y pega genético”

El mejoramiento genético se ha llevado a cabo desde siglos atrás para el beneficio humano. Durante ese tiempo, salieron a la luz varias innovaciones tecnológicas como las técnicas tradicionales de mejoramiento genético, etc. En los últimos años, ha salido a la luz una gran y nueva era de mejora genética llamada CRISPR, conozcamos un poco más de esta.

¿Qué es?

El  CRISPR, acrónimo en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, o también conocido como Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas, es decir, son fragmentos de ADN repetitivos que las bacterias usan para defenderse de los virus invasores.

Se utiliza una guía y una proteína (Cas9) para apuntar y cortar regiones seleccionadas de ADN. A partir de ahí, los extremos cortados pueden pegarse e inactivar el gen, o se puede introducir una plantilla de ADN, lo que permite editar su "letra" a voluntad.

El CRISPR se aplica en:

• La industria alimentaria, los alimentos transgénicos.

• Los cambios ecológicos, se han modificado mosquitos para prevenir la malaria.

• La investigación de la biotecnología, se corrigen enfermedades pero las experimentaciones son con ratones.

• El ser humano, para terapias genéticas.

• La edición de embriones humanos, científicos chinos ya han comprobado que esta opción es viable, salieron dos gemelas editadas.

Historia:

En 2005, el microbiólogo Francis Mojica en Elche predijo su función. Muchos años después, gracias a dos científicas de Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron un trabajo en la revista Science que demostraba nuevas herramientas para la genética, nuevamente se expuso en 2012 que utilizaron técnicas de ingeniería para desarrollar una herramienta simple, versátil y poderosa para editar la ADN de cualquier tipo de célula.

En 2015, Huang Junjiu, investigador de células madre de la Universidad Sun Yat-sen en Guangzhou, China, informó que utilizó la tecnología de edición de genes CRISPR en embriones humanos por primera vez para corregir errores genéticos que causan problemas sanguíneos. El tema de este caso fue un embrión anormal fertilizado por fertilización in vitro (FIV), que fue rápidamente destruido, por lo que no se hizo ningún intento por traer bebés genéticamente modificados al mundo. En cambio, He Jiankui, un investigador chino de la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur (SUST) en Shenzhen (China), afirmó haber traído al mundo a dos gemelos que se habían sometido a una edición de ADN para combatir el VIH. Después de ser rechazado públicamente, He Jiankui fue condenado a 3 años de prisión.

Proceso:

1. Se construye un ARN guía capaz de reconocer la parte del ADN que queremos editar.

2. El ARN se une a las proteínas Cas y dirige el trabajo de estas tijeras moleculares.

3. Bajo la guía del ARN, las tijeras Cas buscan secuencias específicas y las cortan.

4. A continuación, se puede silenciar el gen que nos interesa o repararlo con un fragmento modificado de ADN.

¿Qué enfermedades se pueden tratar?

Las enfermedades que tratamos se manifiestan con mayor frecuencia en lugares de fácil acceso, como ojos, sangre y músculos. Algunos ensayos clínicos previstos se centrarán en enfermedades graves como la amaurosis congénita de Leber (una forma de ceguera), la anemia de Fanconi o la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, el único tratamiento en curso se produce actualmente en China, incluidos los pacientes con cáncer que no tienen opciones de tratamiento. Es ex vivo, eliminar las células, modificarlas y reinyectarlas.

Riesgos:

Hay 2 problemas. Uno es el de los efectos off-target, la escisión de regiones de ADN no deseadas, el cual si se puede controlar. Pero existen también efectos on-target, alteraciones en el mismo lugar que queremos editar, lo que da a lugar a mutaciones peligrosas, incluso más destructivas que las mutaciones que se quieren eliminar. Todavía no se sabe cómo controlar bien el mecanismo de reparación de las células.

En conclusión, el CRISPR puede lograr ser una gran herramienta para la humanidad, siempre y cuando esté en las manos correctas y justamente esto es lo que genera tanta desconfianza y controversia en las personas pero si queremos dar un paso adelante, hay que confiar.